東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：據(jù)日本共同社11月27日報道，日本京都大學助教堀田秋津(主攻干細胞基因工學)的研究小組在26日的美國科學雜志網(wǎng)絡版上發(fā)表研究成果稱，首次成功利用誘導多能干細胞(iPS細胞)修復了會引發(fā)肌肉萎縮癥的遺傳基因。

　　由于iPS細胞能夠在人體外重現(xiàn)疾病癥狀，因此研究小組使用了顯示出肌肉萎縮癥狀的iPS細胞，修復了基因，使其不再制造導致發(fā)病的異常蛋白質(zhì)。據(jù)介紹，該成果將有助于研發(fā)改善癥狀的新治療方法。

　　肌肉萎縮癥中常見的Duchenne型的發(fā)病原因是：患者體內(nèi)維持肌肉結(jié)構所必須的蛋白質(zhì)dystrophin的合成因基因出現(xiàn)變異，導致合成反應中途停止，產(chǎn)生異常蛋白質(zhì)，結(jié)果引起肌力減弱和肌肉萎縮。雖然人們對通過操控基因進行治療寄予厚望，但僅修復成為病因的基因而不傷及其他基因十分困難。

　　研究小組采集了Duchenne型患者的皮膚細胞，制成iPS細胞。該iPS細胞因部分基因缺失而無法生成dystrophin。研究小組通過可以辨識基因構造進行操控的方法，成功實施了修復。當把iPS細胞變?yōu)榧∪饧毎?，就會產(chǎn)生dystrophin。據(jù)悉，將這種正常的肌肉細胞移植給患者，有可能改善癥狀。 

　　使用上述方法后，不需要修復的基因沒有發(fā)現(xiàn)重大損傷和變化。堀田表示：“尚未變成肌肉的細胞容易在體內(nèi)穩(wěn)定生存，最適合進行移植。我們將努力研究制作方法?！?nbsp;