東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：作為基因編輯技術CRISPR/Cas9的領跑者，Intellia Therapeutics近日宣布與諾華展開一項長達5年的研發(fā)合作計劃，主要致力于加速發(fā)展CRISPR/Cas9技術在CAR-T細胞治療和造血干細胞中的應用。此次合作僅僅在Intellia與Atlas Venture和Caribou Biosciences合作3個月之后，再次證明了Intellia的團隊和研發(fā)能力。

    以CRISPR/Cas9為基礎的基因編輯技術在一系列基因治療的應用領域都展現(xiàn)出極大的應用前景，如血液病、腫瘤和其他遺傳疾病。CRISPR/Cas9在多種類型的細胞和組織中都具有高效精確的基因編輯能力，在CAR-T、造血干細胞等體外治療手段中是一個非常理想的操作平臺，在體內也可適用。

    根據(jù)合作協(xié)議，諾華將享有此次合作研發(fā)項目中CAR-T的專利權，而諾華會和Intellia共同推進關于造血干細胞治療的多個項目，并且雙方同意共同分配研發(fā)和所有權，這將會使Intellia獨立發(fā)展造血干細胞生產管線內部的所有權。

    此外，為了增加Intellia持有的股權，諾華向Intellia支付了預付款，并且為未來5年的合作提供了技術支持和研發(fā)費用。Intellia也將有資格獲得后續(xù)研發(fā)成功的報酬和專利費。除此之外，Intellia還將在一些自己的生產管線中獲得某些諾華的知識產權和技術。Intellia還在其他治療領域享有與其他合作伙伴合作的權利。

    Intellia的CEO和聯(lián)合創(chuàng)始人Nessan Bermingham博士表示，Intellia與諾華的合作將會極大地推動將CRISPR/Cas9轉化為實際治療手段的應用，CAR-T和造血干細胞治療是CRISPR/Cas9技術極具代表性的應用領域和契機，而諾華毫無疑問是這兩項治療領域的領跑者，與諾華合作可以加速發(fā)展產品的研發(fā)。

    關于Intellia Therapeutics

    Intellia Therapeutics是2014年成立的生物技術公司，主要致力于CRISPR/Cas9技術在治療領域的發(fā)展，Intellia 獨家享有一項在CRISPR/Cas9技術治療領域極為重要的知識產權，2014年，Intellia Therapeutics獲得了Atlas Venture和諾華的首輪融資。