CFDA日前發(fā)布的《生物類似藥研發(fā)與評價技術指導原則》(以下簡稱《指導原則》)對生物類似藥(Biosimilar)的研發(fā)提出了較高的要求，使企業(yè)面臨著風險與收益之間的抉擇。在生物類似藥研發(fā)難度高、投入大的情況下，國內的生物藥企業(yè)投身生物類似藥研發(fā)是否值得？

“按照出臺《指導原則》的要求，生物類似藥在藥學研究過程中，需要與已上市的原研產品進行充分比對，各方面的差異都比較小或者說高度相似才能減少臨床階段的研究。比對研究的工作量和投入確實很大，但由于原研參照藥已上市，與新研發(fā)原創(chuàng)產品相比，Biosimilar獲批上市的成功率會加大，失敗風險大大降低。因此，仍然具有研發(fā)和投資的價值?！?月1日在上海舉行的第六屆中國醫(yī)療健康投資峰會(CHIC)上，國家食品藥品監(jiān)管總局藥品化妝品注冊管理司副司長李茂忠如是說。

過渡期重質量控制

縱觀全球醫(yī)藥市場，生物藥占據(jù)了越來越重要的地位，全球銷售額排名前十的藥物中有7個是生物藥，生物類似藥的前景也被看好。在歐盟、美國、加拿大、韓國等多國，也包括WHO已陸續(xù)出臺生物類似藥法規(guī)指南之后，我國的《指導原則》也正式發(fā)布。

值得肯定的是，該《指導原則》與國際標準接軌，將提高國產生物藥的國際競爭力；進一步提高生物藥質量和安全有效性保證水平，推動行業(yè)健康發(fā)展；提高生物藥的可及性和降低價格，可滿足群眾用藥需求。

“Biosimilar是我國生物制藥產業(yè)發(fā)展過程中一個重要的過渡階段。”珠海市麗珠單抗生物技術有限公司總經理傅道田博士認為，一方面是一定程度上滿足老百姓的用藥需求；另一方面，創(chuàng)新藥的研發(fā)需要扎實的研發(fā)平臺，如果能在中國研發(fā)生產出安全有效、保質保量的Biosimilar，能為創(chuàng)新藥的研發(fā)打下基礎。

藥明康德生物制藥工藝開發(fā)副總裁周偉昌博士指出，與創(chuàng)新藥相比，Biosimilar最大的挑戰(zhàn)在質量控制，如果能把CMC、臨床前研究、藥理毒理、臨床醫(yī)學等工作做好，申報過程和臨床階段就容易很多。

有與會專家還比較了國內與國外在生物藥開發(fā)上的差異。國外公司發(fā)展初期在CMC、工藝、產品質量和臨床前研究上花費很多時間，一旦報批IND就比較順，而國內似乎剛好相反。國內企業(yè)應該以Biosimilar為立足點，增強生物藥臨床前的能力，慢慢過渡到靶點已知且療效確切的創(chuàng)新藥，甚至新靶點的創(chuàng)新生物藥。

接力棒緩解研發(fā)挑戰(zhàn)

實際上，Biosimilar的開發(fā)面臨諸多挑戰(zhàn)。傅道田打了一個比方，原研藥就好像一輛卡車在路面上行駛而留下的車轍，壓痕是怎樣的都沒有關系，因為這是“創(chuàng)新之路”；而Biosimilar就像第二個人再來開這輛車，若想路徑一模一樣，難度可想而知。但原研藥在承擔研發(fā)風險后把路探出來了，說明這條路是可行的。

除了開發(fā)過程，大規(guī)模生產也是生物藥企業(yè)不可回避的難點。周偉昌指出，現(xiàn)在很多生物藥企業(yè)用了大量資源投資生產廠房，而前期做研究、做技術的費用就相對薄弱了?！叭绻麌鴥饶軐嵭猩鲜性S可人制度，小型的公司就可以將更多的精力放在研發(fā)上，而不是一開始就考慮商業(yè)化的問題?！?/p>

與會專家建議，小型創(chuàng)業(yè)企業(yè)將早期開發(fā)做好，可以將品種轉讓給擁有大規(guī)模生產能力的企業(yè)完成產業(yè)化并上市銷售，能激發(fā)更多的科學家參與到創(chuàng)新研發(fā)中去。

信達生物董事長兼總裁俞德超博士指出，我國的醫(yī)療支付體系也在一定程度上制約了醫(yī)藥創(chuàng)新，醫(yī)保目錄好幾年更新一次，創(chuàng)新藥上市后專利期一般只有7~8年，無法進入醫(yī)保的創(chuàng)新藥無法惠及患者，企業(yè)也難以獲益。