隨著制藥商充分利用FDA的加速審評程序，越來越多的藥物在美國一路綠燈走向市場。截至3月19日，美國FDA今年已經(jīng)批準(zhǔn)了10種新藥，與去年總共批準(zhǔn)41種新藥的速度相當(dāng)，去年批準(zhǔn)的新藥數(shù)量創(chuàng)下了近18年新高。

分析師和制藥行業(yè)管理層認(rèn)為，F(xiàn)DA之所以加快審查速度有一部分原因是美國國會在2012年提出的要求。政府對具有更好療效的創(chuàng)新藥物研發(fā)的支持，使投資公司和制藥商保持更加樂觀的態(tài)度。

FDA不停“趕進(jìn)度”

禮來（Eli Lilly）前總經(jīng)理Bernard Munos認(rèn)為，F(xiàn)DA的理念有了根本的變化，其已經(jīng)把自己定位為醫(yī)藥創(chuàng)新的催化劑。

2014年12月19日，當(dāng)百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）抗皮膚癌藥物Opdivo的臨床試驗表明該藥可以延長難以治愈的肺癌患者壽命時，統(tǒng)計人員就將此事告訴了FDA藥物審評部門的高層官員理察德？帕茲杜爾（Richard Pazdur），這比該公司總經(jīng)理得知這一臨床數(shù)據(jù)還早了數(shù)周。受到這些數(shù)據(jù)震動的FDA評審員立即開始為該藥的審評做準(zhǔn)備，最終在今年3月4日批準(zhǔn)了這種肺癌治療藥物上市，比FDA規(guī)定的完成審評期限提前了三個多月。

而據(jù)輝瑞公司（Pfizer）透露，當(dāng)其一個小型臨床試驗證明Ibrance可以抑制晚期乳腺癌的轉(zhuǎn)移后，2013年4月，該藥被FDA認(rèn)定為突破性新藥。在隨后一年里，公司與FDA商討了9次，以積極推進(jìn)該藥的批準(zhǔn)。今年2月13日，Ibrance最終獲批，比計劃時間提前了兩個多月。這項批準(zhǔn)的基礎(chǔ)是，在一項有165名患者參與的臨床試驗中，最終數(shù)據(jù)表明該藥可以防止腫瘤轉(zhuǎn)移達(dá)20個月，是單用標(biāo)準(zhǔn)療法的兩倍。而在過去，藥物獲批可能要花費(fèi)好幾年時間，因為FDA堅持進(jìn)行更多的臨床試驗。

在2010~2014年期間，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了37種抗癌藥物，與此相比，2005~2009年期間只批準(zhǔn)了19種。而今年，截至目前已經(jīng)批準(zhǔn)了至少4種抗癌藥。

在2014年獲批的41種新藥中，有9種被FDA認(rèn)定為突破性創(chuàng)新藥物。此外，超過18種新藥從加速審評的其他機(jī)制中獲益。

數(shù)量至上或釀崩潰

“這是一個黃金期，新藥研發(fā)的各個部門都是喜事不斷?！边\(yùn)營著兩家大型醫(yī)藥公司的華平投資集團(tuán)（Warburg Pincus）總經(jīng)理費(fèi)瑞德·哈斯桑（Fred Hassan）如是說道。

而蘇黎世ZS聯(lián)合公司的咨詢師庫爾特·凱斯勒（Kurt Kessler）卻表示，有跡象表明研發(fā)競賽越來越顯出過熱現(xiàn)象，比如醫(yī)療費(fèi)用支付者（政府或保險公司）已經(jīng)對某些藥物每年高達(dá)10萬美元的藥費(fèi)表示不能接受；許多制藥公司研發(fā)線上的產(chǎn)品爆滿，可能導(dǎo)致至少在2017年之前每年上市的產(chǎn)品都很多，由此導(dǎo)致市場競爭加大。

凱斯勒認(rèn)為，對于藥物創(chuàng)新的一個潛在性威脅是公司過于集中研發(fā)抗癌藥物。這會導(dǎo)致市場上有太多的藥物只是增加了利潤，而政府或者保險公司拒絕支付，還會使科研的投入減少。根據(jù)倫敦GlobalData公司的分析，未來4年里美國至少會批準(zhǔn)170多種新藥，其中30%是抗癌藥。

《Prescrire》雜志的欄目責(zé)任編輯皮埃爾·希拉克（Pierre Chirac）指出，另一個威脅是，基于稀少的臨床數(shù)據(jù)而快速批準(zhǔn)的藥物，上市后可能會發(fā)現(xiàn)其副作用帶來的壞處超過療效帶來的好處?！禤rescrire》是巴黎的一本評論藥物治療效果的非營利性雜志。

“追求數(shù)量的壓力會導(dǎo)致生產(chǎn)力的‘災(zāi)難性的崩潰’?！弊稍儙烳unos表示。其指出，美國批準(zhǔn)的藥物數(shù)量是以1996年批準(zhǔn)的51種新藥達(dá)到巔峰，但到2002年下降到僅有17種。為了源源不斷地推出新產(chǎn)品，研究者更多地專注于市場的需求，而非最有前景的科學(xué)。