美國(guó)眾議院共和黨眾議員正在努力推動(dòng)一項(xiàng)全新的法案通過(guò)，該法案名為21世紀(jì)藥物法案（21st Century Cures Act）。美國(guó)制藥商和醫(yī)療器械生廠商對(duì)該法案“喜大普奔”，竭力支持，聲稱(chēng)該法案能夠使有前景的藥物和醫(yī)療器械更快地惠及公眾，而且顯著降低藥品研發(fā)相關(guān)費(fèi)用。

然而，該法案引起了批評(píng)人士的猛烈吐槽，包括前段時(shí)間退休的美國(guó)食品藥品監(jiān)管局（FDA）前局長(zhǎng)瑪格麗特-漢貝（Margaret Hamburg）博士。她表示，該法案在增大高價(jià)藥和高價(jià)醫(yī)療器械醫(yī)保支出的同時(shí)，也會(huì)增大病人暴露于未經(jīng)充分試用藥物和有潛在危害的產(chǎn)品的風(fēng)險(xiǎn)。而且該法案允許制藥商申請(qǐng)更長(zhǎng)期的市場(chǎng)獨(dú)占地位，獲得免遭通用替代藥物競(jìng)爭(zhēng)的更大保護(hù)，從而帶來(lái)提高醫(yī)保費(fèi)用的潛在可能。

上個(gè)月卸任FDA局長(zhǎng)之前，瑪格麗特-漢貝博士就猛烈抨擊說(shuō)，加速醫(yī)藥研發(fā)進(jìn)程的立法努力是“嚴(yán)重的錯(cuò)誤”，會(huì)對(duì)病患和制藥商雙方帶來(lái)傷害。在近日接受現(xiàn)代醫(yī)保（Modern Healthcare）采訪時(shí)，瑪格麗特-漢貝博士對(duì)批準(zhǔn)較短的審評(píng)時(shí)間能使有前景的藥物更快為病人所用的觀點(diǎn)提出了挑戰(zhàn)。她說(shuō)這無(wú)異于“緣木求魚(yú)”。

美國(guó)醫(yī)藥研究與制造商協(xié)會(huì)(PhRMA)和先進(jìn)醫(yī)療技術(shù)協(xié)會(huì)( AdvaMed )對(duì)該法案強(qiáng)烈支持。先進(jìn)醫(yī)療技術(shù)協(xié)會(huì)政府事務(wù)部高級(jí)執(zhí)行副部長(zhǎng)JC-斯科特稱(chēng)該法案提供了一個(gè)重大機(jī)遇，以解決FDA新藥審評(píng)過(guò)程中的效率低下問(wèn)題。2010年斯坦福大學(xué)的幾位研究人員撰寫(xiě)的一份研究報(bào)告估計(jì)，一款中低風(fēng)險(xiǎn)的醫(yī)療器械通過(guò)FDA審批流程平均要花費(fèi)兩千四百萬(wàn)美元，而一款相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)更高的醫(yī)療器械的審批成本更是高達(dá)七千五百萬(wàn)美元之巨。斯科特認(rèn)為，這次法案中的一些條款，重點(diǎn)并不僅僅是縮短冗長(zhǎng)的審批流程，更多的是讓審批流程“更有效率和更有可預(yù)見(jiàn)性。”

之所以圍繞該法案產(chǎn)生巨大的爭(zhēng)論，一個(gè)大背景是絕望的病人和家屬希望在“同情使用”（Compassionate use）基礎(chǔ)上能更快地使用新藥和新的醫(yī)療器械，政府官員因此面臨著越來(lái)越大的壓力。目前，美國(guó)10多個(gè)州已經(jīng)通過(guò)了所謂的“試用權(quán)”法律，許可垂死的病人使用試驗(yàn)藥物，而無(wú)需經(jīng)過(guò)FDA的同情使用程序。

在今年1月，美國(guó)眾議院能源與商務(wù)委員會(huì)主席、密歇根州共和黨議員弗萊德·奧普頓發(fā)布了長(zhǎng)達(dá)393頁(yè)的21世紀(jì)藥物法案草案。該法案最初獲得了共和、民主兩黨支持，不過(guò)民主黨眾議院已對(duì)該法案表示反對(duì)，表達(dá)了法案一旦通過(guò)或削弱對(duì)醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)的管制，并存在令公眾處于危險(xiǎn)境地的潛在風(fēng)險(xiǎn)。

21世紀(jì)藥物法案中的一個(gè)重大條款是，對(duì)FDA現(xiàn)行的“突破性藥物”（breakthrough designation ）認(rèn)定進(jìn)行改變。根據(jù)該法案，F(xiàn)DA可以根據(jù)突破性新藥的安全性、有效性早期試驗(yàn)結(jié)果，給予其市場(chǎng)批準(zhǔn)。該法案還要求FDA創(chuàng)設(shè)針對(duì)抗菌藥物的新監(jiān)管路徑，通過(guò)限制病情嚴(yán)重的特定人群使用范圍，來(lái)加速該類(lèi)藥物的批準(zhǔn)，以填補(bǔ)現(xiàn)行療法無(wú)效的空白。該法案的其他條款還要求FDA壓縮批準(zhǔn)新藥和新醫(yī)療器械的傳統(tǒng)時(shí)長(zhǎng)。

21世紀(jì)藥物法案的其他一些條款更具爭(zhēng)議性。其中一條試圖改進(jìn)FDA的“同情使用”程序，允許垂死病人在個(gè)例基礎(chǔ)上使用實(shí)驗(yàn)性藥物。該法案通過(guò)延長(zhǎng)新藥的市場(chǎng)獨(dú)占地位的時(shí)間，來(lái)增加制藥商研發(fā)創(chuàng)新性藥物的動(dòng)力。制藥商可以為其新藥申請(qǐng)長(zhǎng)達(dá)15年的專(zhuān)利保護(hù)期，如果該新藥旨在滿(mǎn)足“一種或多種有待滿(mǎn)足的需求”。當(dāng)前，生物藥物可獲得最長(zhǎng)12年的市場(chǎng)獨(dú)占地位，化學(xué)藥物的市場(chǎng)獨(dú)占地位最長(zhǎng)可達(dá)5年，而孤兒藥物最長(zhǎng)可達(dá)7年。

不過(guò)批評(píng)人士指出，延長(zhǎng)藥物的專(zhuān)利保護(hù)期將會(huì)使得患者在廉價(jià)的仿制藥時(shí)間出來(lái)前等待的時(shí)間變的更長(zhǎng)，這樣會(huì)增加他們的藥物支出費(fèi)用?，敻覃愄兀瓭h貝博士表示，經(jīng)濟(jì)動(dòng)力在藥品研發(fā)中起到了重要作用，但是要仔細(xì)評(píng)估確定何種動(dòng)力最為有效，而且對(duì)公眾最為有益。