軟組織肉瘤(STS)是一種癌細(xì)胞生長在體內(nèi)軟組織中的疾病，包括肌肉、肌腱、脂肪、血管、淋巴管、神經(jīng)以及關(guān)節(jié)周圍組織，而脂肪肉瘤是一種生長在脂肪細(xì)胞中的特定類型的STS。STS幾乎可在體內(nèi)任何部位生長，但最常見于頭部、頸部、臂部、腿部、軀干和腹部。
脂肪肉瘤是成人最常見的軟組織肉瘤，也可見于青少年和兒童。脂肪肉瘤通常體積較大，一般為深在性、無痛性、逐漸長大的腫物，最常發(fā)生于下肢(如腘窩和大腿內(nèi)側(cè))、腹膜后、腎周、腸系膜區(qū)以及肩部。在不同部位的發(fā)生率主要取決于該腫瘤的亞型，包括非典型性脂肪瘤性腫瘤/高分化脂肪肉瘤，去分化脂肪肉瘤，黏液樣脂肪肉瘤，多形性脂肪肉瘤，混合型脂肪肉瘤。
1月28日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Halaven(eribulin mesylate，甲磺酸艾日布林)用于治療不能手術(shù)切除或晚期(轉(zhuǎn)移性)脂肪肉瘤患者，該藥物被獲準(zhǔn)用于曾接受含有蒽環(huán)類藥物化療的患者。
迄今為止，Halaven是首個也是唯一一個在III期臨床中治療晚期或復(fù)發(fā)性和轉(zhuǎn)移性軟組織肉瘤(STS，平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤)表現(xiàn)出總生存期(OS)受益的單一制劑系統(tǒng)療法。繼之前獲得FDA批準(zhǔn)用于轉(zhuǎn)移性乳腺癌之后，此次批準(zhǔn)也標(biāo)志著FDA基于統(tǒng)計學(xué)顯著改善的總生存期(OS)數(shù)據(jù)所批準(zhǔn)的Halaven的第二個適應(yīng)癥。
據(jù)美國國立癌癥研究所(National Cancer Institute，NCI)資料，2014年美國新確證STS患者約為12000例。Halaven的有效性和安全性在納入143例受試者的臨床試驗中得到評價。這些受試者均為不能手術(shù)切除或已經(jīng)擴(kuò)散至周圍淋巴結(jié)(局部晚期)或身體其他部位(轉(zhuǎn)移性)的晚期脂肪肉瘤患者，他們已經(jīng)接受過化療。受試者接受Halaven或另外一種化療藥物達(dá)卡巴嗪治療，直到他們的疾病擴(kuò)散或不能耐受藥物副作用為止。
FDA藥品評價與研究中心血液與腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室主任Richard Pazdur博士稱：“Halaven是首個獲準(zhǔn)用于脂肪肉瘤的藥物，該藥物被證實可改善患者生存時間。FDA審評的臨床實驗數(shù)據(jù)表明，Halaven可延長總體生存期約7個月，為患者提供了具有臨床意義的藥物。”
Halaven是一種軟海綿素類(halichondrin)微管動力學(xué)抑制劑，具有新穎的作用機(jī)制，該藥是唯一的一種單藥化療藥物，由衛(wèi)材內(nèi)部發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，于2010年首次獲FDA批準(zhǔn)用于轉(zhuǎn)移性乳腺癌的治療;其嚴(yán)重副作用包括可增加嚴(yán)重感染風(fēng)險甚至死亡的白細(xì)胞計數(shù)下降，四肢麻木、刺痛(神經(jīng)炎)，胎兒發(fā)育損害以及可導(dǎo)致死亡的心率改變(QTc間期延長)。
FDA授予Halaven優(yōu)先審評資格，優(yōu)先審評旨在促進(jìn)和加快那些有可能使患有嚴(yán)重或危及生命疾病患者獲益的藥物開發(fā)和審評。此外還被授予孤兒藥資格認(rèn)定，孤兒藥資格認(rèn)定可獲得諸如稅收抵免、使用者費用豁免以及市場獨占權(quán)等激勵政策，以扶持和鼓勵罕見病治療藥物的開發(fā)。
